当前位置：来源：SKLD 重大疾病新药创制全国重点实验室 2024年12月16日 18:07 江西
2024年12月14日，重大疾病新药靶发现及新药创制全国重点实验室第二届年会召开，实验室执行主任李红良在开幕式上进行了题为《国家重大创新平台推动科技成果转化的道路探索》的内容汇报，介绍了实验室赣州基地三年建设进展。
自2021年10月启动建设以来，重大疾病新药靶发现及新药创制全国重点实验室赣州基地科学技术创新区已走过三年发展历史，各项建设工作取得显著成效。
从0到1，赣州基地怎么来实现飞跃？又有哪些亮点成果？让我们来一起探一探其发展背后的故事。
2019年5月，习在江西赣州考察时指出，要努力在加快革命老区高水平质量的发展上作示范。赣州市委市政府积极落实江西省委省政府打造 “三大高地”、实施“五大战略”的工作部署，深耕科学技术创新 ，坚持科技是第一生产力、人才是第一资源、创新是第一动力。
在省委省政府、市委市政府的关心支持下，赣州市章贡区政府联合赣南医科大学（原赣南医学院）引进李红良教授团队，成立赣南创新与转化医学研究院，推动教育、科技、人才一体化发展，加快构建赣州“作示范、勇争先”的新局面。
党的十八大以来，以习为核心的党中央深入推动实施创新驱动发展的策略，确立2035年建成科技强国的奋斗目标。2022年3月，国务院批复同意建设赣州革命老区高水平质量的发展示范区，这是党中央、国务院赋予江西的一项重大历史使命，是新时代支持赣南苏区振兴发展的重大战略部署。
赣州市章贡区瞄准生物医药首位产业，从2016年开始规划布局赣州生物医药产业园，规划面积25平方公里，依托赣南创新与转化医学研究院、空军军医大学、江西青峰药业有限公司整合重组重大疾病新药靶发现及新药创制全国重点实验室，并在2023年3月获得科技部批复建设，总投资35亿元，科研面积12万平方米。
全国重点实验室作为国家战略科技力量的核心组成部分之一，是国家组织并且开展高水平研究，实现重大原始创新、支撑关键核心技术突破，聚集和培养优秀科学技术人才的国家科学技术创新基地；承担着开展原创性、引领性科技攻关，以科学技术创新引领现代化产业体系建设的关键作用。
重大疾病新药靶发现及新药创制全国重点实验室赣州基地的建设承载着两方面的目标定位，一种原因是坚持面向国家重大战略，聚焦重大疾病新药研发与转化，推动原始创新和关键技术攻关；另一方面肩负着赣南老区创新发展需求，助力打造生物医药千亿产业集群，促进地方经济社会持续健康发展，从而回答习提出的把赣州建设成为革命老区高水平发展的示范城市。
三年来，实验室赣州基地从最开始的5栋园区厂房框架建设成了7栋现代化的科创园区，建有一流的基础医学研究中心、临床研究中心、新药研发中心、模式动物工程研究中心、宠物大健康研究中心、一共转化平台等5大科研中心、17大科研平台。获批（含共建）国家和省市级平台20余个，正在筹建基因工程动物资源库等3个国家级平台，为创新研究工作开展奠定了坚实的基础。
实验室的核心战略平台——模式动物工程研究中心，总建筑面积约20000㎡，总投资达5.6亿元。中心致力于打造全球顶尖的模式动物工程中心，推动疾病动物模型数据库的标准化建设，提升我国模式动物领域在国际上的主体地位。目前，实验室拥有1万余种疾病动物模型、检测技术、影像技术、基因编辑动物等有关技术、资源，为创新药物研发及成果转化提供了重要支撑。
关键核心技术是国之重器，是要不来、买不来、讨不来的。只有努力实现关键核心技术自主可控，才能有力支撑科技强国建设，真正发挥创新引领发展的第一动力作用。
新药研发、药物筛选等技术的慢慢的提升，为医药行业注入了新的活力。“但我国在这些领域的原始创新和技术积累还不够深厚。”中国工程院院士、中国药科大学教授王广基指出。因此，坚持问题导向，突破“卡脖子”关键核心技术刻不容缓。
实验室面向新药研发关键技术需求，通过打造重大科学技术创新平台，建立了新药研发等一站式科学技术创新体系，包括靶点发现、药物发现、临床前研究等，不断加快关键核心技术突破。尤其是在“AI+知识”药物筛选技术的全方位应用，大幅度提高了靶点转化和药物研发成功率使先导化合物到临床候选化合物的转化率提高20%以上，将研发周期缩短3-5年。
一款新药的诞生，就像孕育一个新的生命，从零开始探索到初见端倪，最后长大逐渐走向成熟，它的每一步都充满了艰辛。一个全新的药物，从发现，到实验室，再到临床试验，最后到上市，需要三个“十”，“十年的研究试验时间，十亿元的研究费用，不到十分之一机会”。实验室就有这么一群执着的科学家们朝着“创新药”的目标一步步迈进。
正如所强调的：“实现中华民族伟大复兴时不我待，要进一步增强科学技术创新的紧迫性”“通过创新引领和驱动发展已经成为我国发展的迫切要求”“必须逐渐增强紧迫感，进一步加大科学技术创新力度”。
当前，心血管代谢性疾病慢慢的变成了威胁人类健康的第一杀手，据统计，我国心血管疾病患者高达3.3亿人、代谢性疾病患者约4.5亿人，其发病率仍持续上升，成为严重威胁人民健康的重大公共卫生问题。有效防治此类疾病的关键是全面而深入认识和解析其病理生理学及分子生物学机制，并在此基础上开发相关药物等防治和诊疗策略。实验室科研团队通过构建心血管代谢疾病多物种、全病程、多组学的分子谱图网络，从代谢稳态、蛋白降解、转录调控、表观修饰四个层面分析共病机制，发现治疗NASH、心肌肥厚、心脏缺血再灌注损伤共性机制。
实验室科研团队分别针对非酒精性脂肪肝炎、心脏缺血再灌注损伤、心肌肥厚的防治，基于ALOX12、GPR31等新靶点，开发了临床前新结构的小分子化合物的开发，并完成了临床前研究，目前正推进进行美国FDA IND申报，正在进行临床方案的设计。目前，实验室在研人药管线条，涵盖心血管、代谢、神经等重大疾病。
随着生活节奏的加快，社会压力的增加，抑郁症已成为全球范围内一种日益严重的心理健康问题。《国民抑郁症蓝皮书(2022-2023年发布)》指出，我国有9500万抑郁症患者，其中50%为学生，而抑郁症患者治疗率仅为9.5%，复发率高达75%-90%。但临床现有SSRI类抗抑郁药物，具有影响认知、致幻、导致肥胖、胃肠反应、黏膜刺激等副作用，导致患者用药依从性差，进一步致使抑郁症患者治疗率低、复发率高。针对这一临床问题，实验室与合作企业开发出抗抑郁症药物SeHippy，并获得美国FDA上市批准。该款药物是新活性物质，拥有全球20多个国家的知识产权，可显著改善抑郁症认知症状、缓解胃肠道副作用。该款新药我国首个抗抑郁药口崩片，与全球销售额第一药物“心达悦”对比，临床用药依从性显著提升，SeHippy药物临床试验中，治疗有效率提高至61.8%，临床复发率降低至19.3%，患者呕吐率完全缓解。
过去一年多来，实验室产业化共建单位江西青峰药业1.2类创新中药枳实总黄酮片，于2023年10月国家药监局获批上市，2024年11月纳入国家医保；开发第三代抗癫痫药物布立西坦片，于2024年6月国家药监局获批上市，2024年11月纳入国家医保；2023年9月26日，恩扎卢胺原料药获得美国FDA批准上市的口服制剂；甲磺酸艾立布林注射液，于2024年6月28日获得美国FDA批准上市的注射剂，是中国首家、全球第二家美国ANDA批准上市的制药企业；自主研发抗流感病毒1类创新化药玛舒拉沙韦片，拥有自主全球知识产权申请发明专利33项，上市申请获得国家药品监督管理局受理，预计2025年年初获批上市。
习指出，“要围绕产业链部署创新链、围绕创新链布局产业链”，强调“促进创新链和产业链精准对接”“提高产业链创新链协同水平”“促进产业链创新链深度融合”。
实验室为了进一步推动科研成果从“样品”向“商品”转化，聚焦新药研发的上下游，形成了模式动物、宠物大健康、医工转化三大转化方向。
在模式动物领域，建立了多维度、全病程的疾病动物模型标准化体系，建有“百万级”样本量的重大疾病模式动物工程资源库，包括疾病动物模型、动物检测技术、动物影像学技术、基因编辑疾病动物模型等各类资源10000余种，这些资源不仅能够服务实验室创新药物的研发，还能够作为“商品”或“技术服务”向科研单位提供重要资源与技术解决方案。
犬、猫是人类重要的精神伴侣——宠物。当今，在人均GDP达到10000美元左右时，居民消费开始以情感消费为主，其中，最重要的消费就是宠物消费。
2024年，我国犬猫数量预计达 1.87 亿只，养宠家庭的数量已经超过1亿。但是，我国宠物行业产品准入门槛较低、科技含量低、创新体系空缺、高端研发人才极度缺乏。瞄准这一行业瓶颈，基于在模式动物方向已经建成的创新平台、创新体系、人才团队，实验室构建了宠物产业创新体系，进一步推动了宠物产品创新研发体系，包括宠物食品、宠物药品、宠物CRO服务、宠物检测、宠物新技术等，从临床研究-理论研究-产品研发-产品验证-产品上市的全生命周期的开发流程。目前，已开发16条宠物药管线多款高端宠物处方粮和保健品，已开展110项宠物CRO服务、510项宠物检测项目、100多种宠物复杂手术技术等。
在医工转化方面，建有体外诊断试剂及新技术研发、医学临检和特检、GMP生产报证，医工转化为一体的创新转化链，形成“标志物挖掘-核心原料研发-试剂研发-质量控制-临床评价”一站式开发流程，可覆盖分子诊断试剂、免疫诊断试剂、质谱分析试剂、病理诊断试剂等不同种类试剂的开发，目前已开发生物试剂、抗体3000余种，检测项目超4000项。
经过三年建设，依托实验室技术、人才、平台优势，与国内外高校、科研院所、企业等100余家单位合作，并吸引了京东京业汇、小米集团、普济生物、康圣环球、艾迪康、深圳赫兹、深圳红瑞等40多个优质企业、项目落地赣州，促进了赣州千亿生物医药产业集群的形成。
“事业留人”，是高端人才选择赣州的关键。近年来，赣州瞄准生物医药领域高层次人才项目和产业研发前沿成果，提升人才引进针对性和实用性，推动人才与产业无缝对接。赣州创新采用“政府用人、院校上编、企业发薪”引才方式，实验室就是实践中的典型。
赣南医科大学党委书记、院长张小康介绍，在赣南创新与转化医学研究院，所引入的人才到赣州工作后，编制直接落在赣州本地高校，除了在入编高校担任教学工作，还在研究院从事研究工作。三年来，实验室引育并重，引进博士、教授50余人，硕士研究生100余人，科研团队规模已达到500余人；与赣南医科大学共建生物医药现代产业学院，培养本科生、研究生近300人，培养国家、省级高层次人才20人次。
“人才来了，科研有了基础，众多创新高端产业才有孕育培养土壤。”实验室主任中国工程院陈志南院士指出。随着人才、企业纷纷落户，实现从有到优的跨越，集群效应越来越明显。据统计，近3年来，赣州仅章贡区就新引进威高集团、海尔医疗等生物医药企业43家，总投资326.66亿元，行业企业总数达130家。
光阴荏苒，日月递嬗。过去三年，是重大疾病新药靶发现及新药创制全国重点实验室赣州基地发展史册里丰厚的一页，更是实验室踏上快速发展之路的一个全新起点。
从50人到500人，从天南海北到江西赣州，千百条涓涓细流汇成涛涛江水；一千多个火热的白天，一千多个难眠的夜晚，光阴被绘成了一副描绘腾飞的画卷……
实验室正努力建成国家区域科学技术创新中心，打造赣州高质量发展示范区，努力构建国际上有声望、国家有地位、地方有重要贡献的国家重大创新平台。
实验室赣州基地围绕聚焦国家重大战略、服务地方经济发展的使命目标，昂首阔步，接续奋斗，奋力书写革命老区高水平发展“示范答卷”。返回搜狐，查看更加多